Европейское агентство лекарственных средств (EMA) рекомендовало одобрить лекарство Glybera, выпускаемое датской компанией uniQure — пионера генной терапии, передает Reuters.

Первые эксперименты начались более 20 лет назад. С тех пор европейские регуляторы трижды отвергали проект, который направлен на лечение дефицита липопротеиновой липазы (LPLD), из-за которого в организме нарушается нормальное расщепление жиров. По причине LPLD, возникающего на генном уровне, могут возникнуть панкреатит, диабет. В некоторых случаях дефицит способен привести к летальному исходу. LPLD — очень редкое заболевание. К примеру, для клинических испытаний Glybera ученым удалось найти лишь 27 больных.

Первоначально лекарство было разработано амстердамской компанией Amsterdam Molecular Therapeutics, но из-за финансовой несостоятельности в апреле она была поглощена uniQure. Глава последней Йорн Алдаг объяснил, что одобрение со стороны Европейского агентства лекарственных средств «вскрывает потенциал генной терапии». Обычно Еврокомиссия ратифицирует решение EMA в течение нескольких месяцев.

В ближайшее время uniQure планирует обращаться к регуляторам в США, Канаде и на других рынках. Алдаг подчеркивает, что Европа остается первопроходцем в области генной терапии. О стоимости лекарства пока рано говорить, объясняют в uniQure и добавляют, что она будет сопоставима с ценой препаратов, выпускаемых гигантом Sanofi.