Голикова: государство профинансирует лечение спинальной мышечной атрофии

На пациентов с редкими недугами власти выделят в следующем году 60 млрд рублей. Одна инъекция препарата «Спинраза» для лечения СМА стоит 8 млн рублей

Государство даст деньги на дорогостоящее лечение спинальной мышечной атрофии (СМА), об этом сообщила вице-премьер Татьяна Голикова. Спинальная мышечная атрофия — самое частое среди орфанных, то есть редких, заболеваний. В правительственном списке есть еще 18 диагнозов с дорогостоящим лечением.

На пациентов с такими недугами государство выделит в следующем году 60 млрд рублей, сказала Татьяна Голикова. «Препараты очень дорого стоят, родители не могут позволить себе их приобрести», — сказала она.

Одна инъекция препарата «Спинраза» для лечения спинальной мышечной атрофии стоит 8 млн рублей, а таких инъекций требуется три-шесть в год. По оценке благотворительного фонда помощи больным спинальной мышечной атрофией «Семьи СМА», сейчас в России более тысячи пациентов с этим диагнозом, из них 800 — дети. На их лечение требуется почти 40 млрд рублей ежегодно, подсчитали в фонде, то есть больше половины выделяемого бюджета, а оставшиеся деньги распределят на 25 тысяч пациентов с другими заболеваниями.

Все равно средств должно хватить, отмечает учредитель фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.

Ольга Германенко учредитель фонда «Семьи СМА» «Если мы говорим только о пациентах со спинальной мышечной атрофией, то той суммы, которую планируется получить за счет повышения налоговой ставки, хватило бы для того, чтобы решить проблему СМА не только в детской когорте, но и во взрослой. Однако сегодняшние решения, они о детстве, и новости, и то поручение, которое касалось как раз этих задач, тоже речь всегда шла о детях. Взрослые несколько здесь отсекаются. Но естественно, если бы этого хватило на решение всей проблемы спинальной мышечной атрофии, то и на решение по детскому возрасту тоже хватит. И как я сказала, по нашим предварительным подсчетам, порядка 36 млрд рублей стоили бы пациенты по детству в составе тех совокупных затрат, которые необходимо было бы понести для того, чтобы закрыть хотя бы детскую когорту пациентов со спинальной мышечной атрофией. То есть это львиная доля получается тех средств, о которых идет речь сейчас».

Спинальная мышечная атрофия заключается в нарушении двигательной функции. На первом году дети могут даже не выжить. До недавнего времени это считалось неизлечимым заболеванием, пока не появились специальные препараты, которые могут продлить жизнь. Ситуацию комментирует врач-генетик Сергей Куцев.

Сергей Куцев врач-генетик «Лечения не было до получения патогенетических препаратов — только симптоматическую и паллиативную помощь оказывают. А когда появились препараты, такие как «Нусинерсен», конечно же, все очень изменилось. Сейчас у нас около 150 пациентов уже получили терапию «Нусинерсеном», больше известен этот препарат как «Спинраза», около 150 пациентов получили лечение препаратом «Рисдиплам» и около 15 пациентов — лечение генно-терапевтическим препаратом «Золгенсма». И это препараты патогенетического действия, они действительно являются жизнеспасающими препаратами, и, в общем-то, эффект от лечения этими препаратами достаточно хороший. Часть пациентов получили за счет компании-производителя, другие пациенты получили терапию «Нусинерсеном», то есть «Спинразой», за счет бюджетов регионов, также благотворительные фонды помогали. Но здесь тоже очень важно понимать, что если бы это лечение было начато в первый месяц жизни, то, по данным некоторых клинических исследований, дети не то что не погибали бы или инвалидами становились, а их развитие вообще бы не отличалось от развития обычных детей без спинальной мышечной атрофии».

Два из трех применяющихся сегодня препаратов против спинальной мышечной атрофии проходят регистрацию. В частности, считающийся самым перспективным иностранный препарат «Золгенсма». Нужна только одна инъекция. Дальше, когда лекарство запустит генный механизм, клетки человека будут работать сами. Но такой препарат обойдется более чем в 2 млн долларов.

Вице-премьер Татьяна Голикова объяснила, что деньги на лечение редких заболеваний планируется получить от повышения подоходного налога в России. Предполагается, что в следующем году он вырастет до 15% для дохода от 5 млн рублей в год.